罕見病類尋藥需求達(dá)6.0%，“孤兒藥”為何這么難找？

添加日期：2018年3月2日 閱讀：1685

2月28日，正值世界罕見病日，阿里健康**披露了去年7月上線的公益找藥產(chǎn)品——找藥隊(duì)長(zhǎng)的尋藥數(shù)據(jù)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在找藥平臺(tái)人工尋藥需求中，對(duì)罕見病類的尋藥需求達(dá)6.0%(我國(guó)罕見病病人占總?cè)丝诘?.2%)。

罕見病，顧名思義是指發(fā)病率很低、很少見的疾病，一般為慢性、嚴(yán)重性疾病，常危及生命。世界衛(wèi)生組織(WHO)將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰～1‰的疾病或病變，也就是說(shuō)，一萬(wàn)人里只有六到十位患者。



目前罕見病種類多，已知的罕見病已超過(guò)7000種，約占人類疾病的10%。將所有罕見病患者數(shù)量加起來(lái)，罕見病，并不罕見。據(jù)預(yù)估，中國(guó)的罕見病患者已達(dá)1600萬(wàn)人。

因罕見病患者人數(shù)少、缺醫(yī)少藥且往往病情嚴(yán)重，所以也被稱為“孤兒病”，治療罕見病的藥物也被稱為“孤兒藥”。

“孤兒藥”為何難找?

阿里健康披露的數(shù)據(jù)顯示，截止到今年1月底，有160多萬(wàn)人在平臺(tái)找藥，其中77.2%的藥品通過(guò)用戶自主搜索找到。搜索找藥排名前32的藥品中，約30%為罕見病、重癥疾病、感染性疾病的尋藥需求。易瑞沙、格列衛(wèi)、吉非替尼、多吉美等治療各類腫瘤的藥品，以及人血白蛋白注射液、魚精蛋白、替諾福韋、益普賽、索非布韋等“難找”的特殊藥品均在列。

去年7月26日，阿里健康倡議成立“全球找藥聯(lián)盟”，聯(lián)手公益組織、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥品廠商，為急需藥品的患者提供在線實(shí)時(shí)查詢藥品信息的公益產(chǎn)品——找藥隊(duì)長(zhǎng)，以期*終實(shí)現(xiàn)“讓天下沒有難找的藥”的目標(biāo)。

這些藥品為何難找?從“找藥隊(duì)長(zhǎng)”的尋藥需求數(shù)據(jù)中可以看出，罕見病人需求量*大的稀缺藥(TOP3)之所以難尋，都有較為客觀的原因：

第*種原因：一些罕見病患者所需要的海外藥品尚未在國(guó)內(nèi)上市，沒有渠道購(gòu)買。

第二種原因：制藥原材料短缺等復(fù)雜的市場(chǎng)原因?qū)е�。例如維A酸片這類治療急性早幼粒細(xì)胞白血病(罕見病)的藥品就屬于這類的典型。

此外，因?yàn)椴糠炙幤窞樾滤�，藥價(jià)較高，消費(fèi)者希望通過(guò)找藥平臺(tái)這樣的網(wǎng)絡(luò)渠道有一個(gè)比價(jià)，以尋找*實(shí)惠的渠道進(jìn)行購(gòu)買。

為更好滿足找藥的需求，“找藥隊(duì)長(zhǎng)”增加了人工客服找藥服務(wù)功能，通過(guò)建立與各大藥品供應(yīng)商的聯(lián)系，把用戶的需求與藥品供應(yīng)方聯(lián)系起來(lái)。用戶可以留言，進(jìn)行人工渠道找藥，找藥客服會(huì)盡快回復(fù)找藥的結(jié)果。自平臺(tái)上線至今，已有約52%的人工找藥需求得到滿足，88.9%的用戶在48小時(shí)內(nèi)得到了確定回復(fù)。

“孤兒藥”研發(fā)迎來(lái)利好

過(guò)去一年國(guó)家頻頻推出鼓勵(lì)“孤兒藥”研發(fā)相關(guān)政策，這一弱勢(shì)群體受到了更多關(guān)注。

2017年10月，中辦國(guó)辦聯(lián)合發(fā)布的《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》(以下簡(jiǎn)稱“鼓勵(lì)創(chuàng)新意見”)指出，罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，按要求開展研究。

工業(yè)和信息化部聯(lián)合發(fā)展改革委、財(cái)政部等部門通過(guò)相關(guān)產(chǎn)業(yè)化專項(xiàng)對(duì)短缺藥生產(chǎn)企業(yè)GMP改造給予支持，在產(chǎn)業(yè)振興和技術(shù)改造專項(xiàng)中，將臨床短缺藥、罕見病藥、兒童藥的擴(kuò)能改造作為支持重點(diǎn)，共支持30個(gè)項(xiàng)目實(shí)施技術(shù)改造，安排資金約3億元。

2018年1月，《關(guān)于改革完善仿制藥供應(yīng)保障及使用政策的若干意見》中將防治罕見病等作為重點(diǎn)，提出要“促進(jìn)仿制藥研發(fā)創(chuàng)新，提升質(zhì)量療效，提高藥品供應(yīng)保障能力，更好保障廣大人民群眾用藥需求”。

1月29日，國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局藥品審評(píng)中心公開了《首批專利權(quán)到期、終止、無(wú)效且尚無(wú)仿制申請(qǐng)的藥品清單》，用于治療戈謝病的依魯司他、治療亨廷頓氏舞蹈癥的四苯喹嗪、治療肌無(wú)力綜合征的磷酸阿米吡啶等5個(gè)孤兒藥名列其中。



責(zé)任編輯：趙帥超 pndqq.cn 2018-3-2 14:17:19

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