DMD新藥銷售近億 罕見病用藥也能賺得盆滿缽滿

添加日期：2017年7月26日 閱讀：2848

Exondys 51是第*個獲批治療杜氏肌營養(yǎng)不良的新藥，美國食品藥品管理局(FDA)于2016年9月決定準許該藥上市。

之所以有51的是因為它能夠誘導肌營養(yǎng)不良蛋白mRNA中外顯子51跳躍。

鮮為人知的是，圍繞這個新藥，兩家公司打了一場曠日持久的的專利的官司。

兩年前，當時的美國專利商標局(USPTO)的專利審判和上訴委員會做出判決，取消了Exondys 51的方法專利，幾乎斷絕了其繼續(xù)研發(fā)的前景。

這是因為，當時Exondys 51(eteplirsen)的研發(fā)者Sarepta和另一家公司BioMarin明爭暗斗。BioMarin自己也有一款同一個種類的新藥，drisapersen，同樣針對肌營養(yǎng)不良蛋白的第51個外顯子跳躍。

一山難容二虎，到底誰將勝出?

當時，專利委員會做出了對BioMarin有利的判決，所有目光都集中在后者身上。

但是，F(xiàn)DA并沒有對此表示同意，這個新藥審評機構同年拒絕了BioMarin的drisapersen的申請，理由是已有證據(jù)不足和毒性。

當然，F(xiàn)DA*初也拒絕了Sarepta的申請。但是*終還是迫于壓力，于2016年9月批準了Sarepta的eteplirsen。

圍繞這場官司，BioMarin和Sarepta*近達成和解。BioMarin將eteplirsen的全球專屬的專利權授予了Sarepta，從而獲得了3500萬美元的一次性現(xiàn)金付款。此外，如果eteplirsen的全球銷售達到6.5億美元，BioMarin好的獲得1500萬美元的進賬。

歐洲的歐盟醫(yī)藥局EMA正在審理這個新藥，如果獲批，那么BioMarin還將獲得1000萬美元付款。

雖然只治療13%的DMD肌營養(yǎng)不良的患者，但是自從上市以后，Sarepta的etelirsen在第*季度就銷售了1630萬美元，成功超過了1300萬到1500萬的預期的上限，可謂一炮打響，可喜可賀。

公司預計，全年的銷售額將達到9500萬美元。

根據(jù)與BioMarin簽訂的協(xié)議，Sarepta承諾，其開發(fā)的每一個靶向肌營養(yǎng)不良蛋白dystrophin基因外顯子的藥物(外顯子51除外)，BioMarin都有資

格獲得高達2000萬美元監(jiān)管里程碑款項。

Sarepta目前正在針對外顯子45和53的候選藥物casimersen(SRP-4045)和golodirsen(SRP-4053)進行三期臨床試驗。

BioMarin有權在這些新的外顯子跳躍藥物中獲取特許權使用費。

當然，有醫(yī)保覆蓋是此藥能取得如此驕人成績的保障，但是，這個專利之爭也從側面說明，罕見病的創(chuàng)新也能帶來缽滿盆滿，給專利使用者豐厚回報。

責任編輯：田月華 www.pndqq.cn 2017-7-26 15:06:13

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