添加日期:2017年1月19日 閱讀:2916
目前,我國罕見病患者的藥品供應(yīng)保障存在哪些問題?造成這些問題的原因有哪些?有哪些可能的改善途徑?
創(chuàng)新型“孤兒藥”難尋“中國造”
近日,筆者在北京見到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見隱性遺傳疾病,患者身體呈現(xiàn)全身關(guān)節(jié)僵硬、角膜渾濁、肝脾腫大、呼吸道阻塞等癥狀。病癥給張笑帶來了極大的痛苦和不便,“我甚至都無法自己洗頭、穿襪子”。同時(shí),張笑還面臨一個(gè)無奈的現(xiàn)實(shí):國內(nèi)黏多糖患者長期處于無藥可用的境況。目前,國內(nèi)尚無針對此病種的有效藥物,由美國拜瑪琳公司生產(chǎn)的Aldurazyme是針對該病I型的有效藥。該藥于2003年上市,然而并未引入國內(nèi)。
提升國內(nèi)藥企的“孤兒藥”研發(fā)能力,生產(chǎn)出“中國造”的“孤兒藥”,是解決國內(nèi)罕見病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達(dá)國家,我國“孤兒藥”研發(fā)能力嚴(yán)重滯后,創(chuàng)新型“孤兒藥”產(chǎn)出幾乎為空白。
產(chǎn)生這種差距的原因有哪些?非營利性組織罕見病發(fā)展中心主任黃如方認(rèn)為,國內(nèi)藥企“孤兒藥”研發(fā)乏力,很大程度上是因?yàn)榧?lì)機(jī)制欠缺。在歐美多個(gè)國家,都有不同類型的激勵(lì)機(jī)制推動(dòng)“孤兒藥”研發(fā)。
從1972年到1982年,只有10個(gè)“孤兒藥”上市,從1983年到2015年,則有將近500個(gè)“孤兒藥”上市,年銷售額超過了400億美元。同時(shí),美國的“孤兒藥”政策也引來世界多個(gè)國家和地區(qū)效仿。
對比之下,當(dāng)前我國針對罕見病問題的專項(xiàng)立法還是空白,“孤兒藥”相關(guān)的政策僅散見于藥物安全監(jiān)管制度等方面。多家藥企表示,國家層面的醫(yī)藥研發(fā)相關(guān)激勵(lì)政策基本統(tǒng)一在創(chuàng)新藥層面,藥企要獲得相關(guān)激勵(lì),“孤兒藥”也只能與其他創(chuàng)新藥物無差別地進(jìn)入創(chuàng)新藥相關(guān)激勵(lì)政策申請通道。兩類藥物的上市成本幾乎相同,激勵(lì)機(jī)制也沒有區(qū)別,但是市場需求卻大相徑庭,藥企把研發(fā)精力集中于市場需求更大的常規(guī)藥物也就不足為奇。
高價(jià)“孤兒藥”能否入醫(yī)保?
對于藥企來說,創(chuàng)新藥的研發(fā)往往需要巨額投入。而“孤兒藥”市場需求很小,藥企要想通過銷售利潤覆蓋研發(fā)和上市成本,并獲得較好的回報(bào),往往會(huì)利用專利保護(hù)將藥物單價(jià)定得很高。
以黏多糖藥物Aldurazyme為例,按照其上市價(jià)格,每個(gè)患者每年的藥物花費(fèi)至少要200萬元,這讓患者望藥興嘆。張笑表示,即使有途徑從國外買到藥,也根本買不起,“價(jià)格太貴了,所以我只能定期做一下檢查,身體哪個(gè)器官出現(xiàn)問題了,做一下局部治療!
如果藥物不能進(jìn)入醫(yī)保目錄,國內(nèi)患者就很難用得上藥物。目前在國內(nèi)推廣‘孤兒藥’的成本不小,包括臨床試驗(yàn)和注冊審批的投入、醫(yī)保談判、病人贈(zèng)藥等,同時(shí)Aldurazyme價(jià)格高昂,幾乎不可能僅靠病人自費(fèi)用藥,必須在醫(yī)保支付下才可能獲得市場,國內(nèi)目前尚不具備這樣的條件。
在我國,由于罕見病有效藥一般不屬于基本藥物,是否納入醫(yī)保的決定權(quán)一般在各地有關(guān)部門。但是對于地方來說,決定藥物是否納入醫(yī)保必須在藥物注冊后再進(jìn)行相關(guān)測算,因此,按照既有規(guī)定,各地有關(guān)部門的做法無可厚非。
但是,也有不少擔(dān)憂的聲音出現(xiàn)。由于中國罕見疾病種類和人群眾多,進(jìn)口“孤兒藥”價(jià)格高昂,如果大規(guī)模納入醫(yī)保,很可能會(huì)逐漸影響到其他常見病、多發(fā)病患者的醫(yī)療支付。
同時(shí),有**認(rèn)為,如果高價(jià)“孤兒藥”能夠更進(jìn)一步地納入各地醫(yī)保目錄,減輕患者負(fù)擔(dān),有助于“孤兒藥”獲取更大的市場,對國內(nèi)藥企的研發(fā)也是一種巨大的激勵(lì)。
上市期待“**通道”
按照規(guī)定,在創(chuàng)新藥的專利保護(hù)期到期后,藥廠可生產(chǎn)仿制藥品,但需進(jìn)行一致性評價(jià)等流程,合格后方可上市。仿制藥的價(jià)格通常比創(chuàng)新藥低很多,成為很多患者的替代選擇。但是,對于很多罕見病患者來說,使用仿制型“孤兒藥”也面臨重重困難。這是因?yàn)樗幬锏纳鲜谐杀九c其他常規(guī)藥物沒有太大差別,且仿制藥的低藥價(jià)也導(dǎo)致藥品利潤較低,難以覆蓋上市成本,抑制了企業(yè)推動(dòng)藥物上市的意愿。
疾病診治基礎(chǔ)工作開始上路
推動(dòng)“孤兒藥”審批效率提高,給予“孤兒藥”審批**渠道至關(guān)重要。因此,如何認(rèn)定罕見病和“孤兒藥”,也是影響政策的重要因素。當(dāng)前,我國對于罕見病尚未有明確的**定義,世界各國則根據(jù)自身不同情況,有著不同的定義。史錄文表示:“定義的不同,涉及實(shí)施的相關(guān)政策和措施的對象不同,因此如何定義罕見病,不但涉及發(fā)病率,也是一個(gè)經(jīng)濟(jì)性問題!
有**認(rèn)為,加快“孤兒藥”審評審批,需有非常詳細(xì)的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)支撐,以確保藥品的安全性和有效性,這恰恰也是我國“孤兒藥”研發(fā)的短板,當(dāng)前,我國流行病學(xué)數(shù)據(jù)失真嚴(yán)重、研究薄弱。因此有**不斷倡導(dǎo)并推廣罕見病患者登記制度,以幫助建立罕見病數(shù)據(jù)庫。建立數(shù)據(jù)庫可以補(bǔ)充流行病學(xué)數(shù)據(jù)的匱乏,完善‘孤兒藥’的科學(xué)基礎(chǔ)和核心知識(shí),也可以為藥物研發(fā)提供量化的數(shù)據(jù)支撐,使得藥企在藥物設(shè)計(jì)方面更加合理化。
受此啟發(fā),國內(nèi)眾多的罕見病組織也開始收集各種罕見病相關(guān)數(shù)據(jù),包括罕見病患者的分布和診治信息,“孤兒藥”研發(fā)、生產(chǎn)和銷售信息,以及“孤兒藥”的劑量、臨床使用信息等,以期將來促進(jìn)“孤兒藥”臨床試驗(yàn)的有效開展。而山東省罕見疾病防治協(xié)會(huì)等省級罕見病機(jī)構(gòu)也正在組織進(jìn)行全國范圍內(nèi)的罕見疾病摸底調(diào)查等基礎(chǔ)研究,并得到了國家科技支撐計(jì)劃的資金支持。
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【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷。【使用方法】外用。將本品適量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。
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