“救命藥”難覓蹤影 “中國造”孤兒藥如何突圍

添加日期：2017年2月28日 閱讀：2029

什么是孤兒藥，我國有孤兒藥嗎?孤兒藥是指患病人群不到10萬人的疾病治療藥物。那么，我國有孤兒藥嗎?在山東省罕見疾病防治協(xié)會會長韓金祥看來，提升國內藥企的孤兒藥研發(fā)能力，生產出“中國造”的孤兒藥，是解決國內罕見病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達國家，我國孤兒藥研發(fā)能力嚴重滯后，創(chuàng)新型孤兒藥產出幾乎為空白。

孤兒藥是指患病人群不到10萬人的疾病治療藥物。在山東省罕見疾病防治協(xié)會會長韓金祥看來，提升國內藥企的孤兒藥研發(fā)能力，生產出“中國造”的孤兒藥，是解決國內罕見病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達國家，我國孤兒藥研發(fā)能力嚴重滯后，創(chuàng)新型孤兒藥產出幾乎為空白。

國務院日前印發(fā)的《“十三五”國家藥品安全規(guī)劃》正式對外公布�！兑�(guī)劃》提出，保證臨床必需、用量不確定的低價藥、搶救用藥和罕見病用藥的市場供應，這意味著，這些“救命藥”未來或不再難覓蹤影。

**：國家應統(tǒng)一生產采購保障供應

2014年，一場旨在幫助罕見病肌萎縮側索硬化患者(也稱“漸凍人”)的冰桶挑戰(zhàn)賽活動在全球流行開來，讓很多人了解到了“罕見病”這個概念，同時，罕見病用藥問題也引起社會關注。對此，此次《規(guī)劃》特別提出，要完善短缺藥品供應保障和預警機制，保證臨床必需、用量不確定的低價藥、搶救用藥和罕見病用藥的市場供應。

那么，我國有孤兒藥嗎?目前，我國罕見病患者的藥品供應保障存在哪些問題?這些年國家在低價藥這塊有目錄和定點生產，但是目前市場上關于低價藥斷供和短缺的情況依然比較嚴重。這主要是因為低價藥價格比較低，生產企業(yè)生產這些藥品再擔負營銷等工作，虧錢，此外，價格太低醫(yī)生不愿意用，因此也會有一些藥品積壓的問題。

要想改善這一問題首先要有藥品預警監(jiān)控體系，其次以省市為單位一次性采購，貨款即時支付，解決藥企生產成本問題。

由于單種疾病患者人數較少，罕見病患者的用藥也被稱為孤兒藥。原衛(wèi)生部部長陳竺也曾在全國食品藥品監(jiān)管工作會議上指出，應當對基本藥物的某些品種、孤兒藥、某些血液制品和生物制品，實施國家統(tǒng)一定點生產、統(tǒng)一招標采購、統(tǒng)一配送、統(tǒng)一儲備，從根本上保證供應。

藥企：出臺對藥企孤兒藥研發(fā)的激勵政策

而在山東省罕見疾病防治協(xié)會會長韓金祥看來，提升國內藥企的孤兒藥研發(fā)能力，生產出“中國造”的孤兒藥，是解決國內罕見病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達國家，我國孤兒藥研發(fā)能力嚴重滯后，創(chuàng)新型孤兒藥產出幾乎為空白。

我國國內藥企生產的孤兒藥幾乎都是仿制藥，利潤率與創(chuàng)新藥差距巨大，導致我國藥企的創(chuàng)新能力和市場價值也受到了很大制約。

非營利性組織罕見病發(fā)展中心主任黃如方在接受媒體采訪時認為，國內藥企孤兒藥研發(fā)乏力，很大程度上是因為激勵機制欠缺。在歐美多個國家，都有不同類型的激勵機制推動孤兒藥研發(fā)。

對比之下，當前我國針對罕見病問題的專項立法還是空白，孤兒藥相關的政策僅散見于藥物安全監(jiān)管制度等方面。

多家藥企相關人士對記者表示，國家層面應出臺對醫(yī)藥研發(fā)的相關激勵政策，通過專項立法予以政策傾斜。

責任編輯：田月華 pndqq.cn 2017-2-28 14:01:31

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