2018年上市十大重磅新藥

添加日期：2017年12月20日 閱讀：2039

生物制藥公司的研究開發(fā)人員在審視他們的后期開發(fā)項(xiàng)目時(shí)，都會(huì)津津樂道、滔滔不絕地談?wù)撫t(yī)療領(lǐng)域尚未滿足的需求。然而，市場(chǎng)是嚴(yán)酷的，潛在的希望會(huì)激起投資者的興趣，有的創(chuàng)新他們也可能冷淡以對(duì)。著名的市場(chǎng)調(diào)查機(jī)構(gòu)Evaluate公司日前公布了一份2018年上市的預(yù)期銷售峰值Top10藥品。



一些成熟的公司正在鼎力為2018年上市新的重磅藥品鼓足干勁。在艾滋病和糖尿病方面有了新的進(jìn)展，10個(gè)預(yù)期的重磅藥品中有6個(gè)是新的癌癥治療藥物或罕見病治療藥物。

** Bictegravir/F/TAF

企業(yè)：吉利德

銷售峰值：50.5億美元

類別：艾滋病毒感染

這是吉利德*大的“明星”項(xiàng)目，將實(shí)驗(yàn)性整合酶鏈轉(zhuǎn)移抑制劑Bictegravir(50mg)(BIC)與恩曲他濱/替諾福韋甲酰胺(FTC/TAF)固定劑量組合，用于艾滋病患者治療。吉利德公司已于今年6月12日向美國(guó)FDA提交了新藥批準(zhǔn)申請(qǐng)，并計(jì)劃迅速在歐洲提交上市申請(qǐng)。該組合新藥可以簡(jiǎn)化艾滋病治療，給患者帶來(lái)方便。

該產(chǎn)品一直被寄予厚望，2017年1月，EvaluatePharma預(yù)測(cè)其2022年銷售額可達(dá)25.02億美元�，F(xiàn)在，吉利德公司正等待2018年2月12日(PDUFA，即美國(guó)FDA新藥審批規(guī)定日期)的審批結(jié)果，并為該藥上市作準(zhǔn)備。該藥將顯示出吉利德公司在艾滋病治療市場(chǎng)的地位，不少分析師給予高度評(píng)價(jià)，對(duì)其期望值明顯提高。

吉利德多年來(lái)一直是抗艾滋病毒藥物市場(chǎng)的主角，無(wú)意將市場(chǎng)拱手讓給葛蘭素史克剛剛(11月21日)獲準(zhǔn)的兩種藥物組合Juluca(Dolutegravir-Rilpivirine)。葛蘭素史克的這個(gè)產(chǎn)品也是這個(gè)領(lǐng)域的標(biāo)志性成就，雞尾酒療法依從性比以往更好;而吉利德的優(yōu)勢(shì)在于其更加了解艾滋病市場(chǎng)。屆時(shí)，吉利德科學(xué)和葛蘭素史克將在市場(chǎng)上直接競(jìng)爭(zhēng)。

NO.2 Semaglutide

企業(yè)：諾和諾德

銷售峰值：27億美元

類別：糖尿病

12月5日，美國(guó)FDA為諾和諾德(Novo Nordisk)的semaglutide(司美魯肽)開了綠燈，這是一種每周一次的GLP-1(胰高血糖素樣肽-1)糖尿病藥物。它將以O(shè)zempic為商品名銷售，肌肉注射給藥，其作用機(jī)理與禮來(lái)的Trulicity(Dulaglutide，杜拉魯肽)相同，且在一項(xiàng)直接比較研究中擊敗了Trulicity。與同樣每周一次的Trulicity相比，Semaglutide降低HbA1c(糖化血紅蛋白)和體重更加顯著。這將給禮來(lái)帶來(lái)相當(dāng)大的壓力。

作為銷售預(yù)期高達(dá)20億美元的重磅藥品，諾和諾德還啟動(dòng)了一項(xiàng)大型的肥胖癥試驗(yàn)，意在觀察能否讓病人擺脫導(dǎo)致糖尿病的體重問題。這使得該藥對(duì)市場(chǎng)上所有的相關(guān)藥品造成明顯的威脅，其它藥品在這方面都沒有明顯作用。

NO.3 Epacadostat

企業(yè)：Incyte公司

銷售峰值：19.4億美元

類別：腫瘤

Epacadostat是Incyte公司研發(fā)的一種小分子吲哚胺2,3-雙加氧酶(Indoleamine 2,3-dioxygenase，IDO)抑制劑。臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，IDO抑制劑與程序性死亡受體1(PD-1)單克隆抗體聯(lián)合用藥效果在某些方面優(yōu)于單獨(dú)使用PD-1單抗。

Incyte公司已經(jīng)分別與PD-1單抗的兩大巨頭默沙東和百時(shí)美施貴寶達(dá)成合作協(xié)議，分別開展Epacadostat與它們的PD-1單抗藥物pembrolizumab(Keytruda)和nivolumab(Opdivo)的聯(lián)合用藥臨床試驗(yàn)。在今年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)上報(bào)告的Epacadostat與Keytruda組合Ⅰ/Ⅱ期研究在晚期腎細(xì)胞癌(RCC)患者中產(chǎn)生高達(dá)47%的應(yīng)答率。

NO.4 Rova-T(Rovalpituzumab Tesirine)

企業(yè)：艾伯維

銷售峰值：14.4億美元

類別：腫瘤

艾伯維為該藥花費(fèi)了58億美元現(xiàn)金，并承諾另外支付高達(dá)40億美元的階段性費(fèi)用收購(gòu)了鮮為人知的生物技術(shù)“獨(dú)角獸”Stemcentryx。

付出的代價(jià)越大，期望值也越高。結(jié)合百時(shí)美施貴寶的人程序死亡受體-1(PD-1)抑制劑Opdivo(Nivolumab)和Yervoy(Ipilimumab)，艾伯維寄望其在小細(xì)胞肺癌(SCLC)治療方面成為贏家。該藥在SCLC中常見的表達(dá)DLL3的癌細(xì)胞上發(fā)揮細(xì)胞毒炸彈作用。

NO.5 Ozanimod(奧扎莫德)

企業(yè)：新基

銷售峰值：12.7億美元

類別：多發(fā)性硬化癥

在治療反復(fù)性多發(fā)性硬化癥的Ⅲ期臨床試驗(yàn)中，Ozanimod顯著降低了年反復(fù)率，達(dá)到主要臨床終點(diǎn)。新基的高管在宣傳該實(shí)驗(yàn)性藥物的銷售潛力時(shí)并不羞形于色。

他們*初的目標(biāo)是40億~60億美元。不過(guò)，這個(gè)數(shù)字一直在下降。10月底，美國(guó)市場(chǎng)研究機(jī)構(gòu)斯坦�！げ�恩斯坦(Sanford C.Bernstein)的分析師Geoffrey Porges仍然認(rèn)為它的銷售額可達(dá)29億美元。所以，12.7億美元的銷售峰值顯然留有余地。

NO.6 Apalutamide

企業(yè)：強(qiáng)生

銷售峰值：12.4億美元

類別：腫瘤

Apalutamide(阿帕魯胺，ARN-509)多年來(lái)一直受到關(guān)注。強(qiáng)生以6.5億美元收購(gòu)Aragon公司時(shí)獲得了這個(gè)項(xiàng)目。它是強(qiáng)生**列入這份榜單的品種。Apalutamide是一種研究性的新一代口服雄激素受體抑制劑，適用于治療非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗前列腺癌(CRPC)。

10月11日，強(qiáng)生向FDA提交一份新藥申請(qǐng)，要求批準(zhǔn)將它用于治療非轉(zhuǎn)移性趨勢(shì)抵抗CRPC的男性患者。一項(xiàng)名為SPARTAN的Ⅲ期研究得出的數(shù)據(jù)支持這項(xiàng)申請(qǐng)。該研究表明，與安慰劑相比，Apalutamide治療**無(wú)轉(zhuǎn)移生存期具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性。

Apalutamide是新一代口服雄激素受體抑制劑，能阻斷前列腺癌細(xì)胞中睪丸激素，并通過(guò)預(yù)防雄激素與受體結(jié)合起作用。目前，尚無(wú)經(jīng)FDA批準(zhǔn)的用于非轉(zhuǎn)移性CRPC患者的治療藥。

前列腺癌是美國(guó)男性中除皮膚癌外*常見的癌癥。據(jù)美國(guó)癌癥協(xié)會(huì)報(bào)道，2017年估計(jì)有超過(guò)16.1萬(wàn)名男性被診斷患有前列腺癌�；加薪邮蹵DT的非轉(zhuǎn)移性前列腺癌患者*終會(huì)對(duì)ADT產(chǎn)生抗性，發(fā)展為CRPC。數(shù)據(jù)估計(jì)10%～20%診斷為前列腺癌的患者可能在大約5年內(nèi)發(fā)展為CRPC。

NO.7 Elagolix

企業(yè)：艾伯維

銷售峰值：12.1億美元

類別：婦科(子宮內(nèi)膜異位癥和子宮平滑肌瘤)

這是艾伯維進(jìn)入Top10的第二個(gè)藥品，其2020年的年銷售額預(yù)計(jì)將達(dá)到9億美元。

這種口服促性腺激素釋放激素受體拮抗劑的兩項(xiàng)Ⅲ期臨床試驗(yàn)(每項(xiàng)都有800名婦女參加)，追蹤了痛經(jīng)的臨床應(yīng)答——急性和潛在致殘的月經(jīng)痛，以及非經(jīng)期的盆腔疼痛。

Elagolix是一種高效、選擇性、口服有效的促性腺激素釋放激素受體(GnRHR)的短效非肽拮抗劑。由于其非肽性質(zhì)和它的口服生物利用度，屬于一種新類型被稱為第二代GnRHR抑制劑中的**(候選藥物)。它的半衰期相對(duì)較短，促性腺激素釋放激素(GnRH)的作用不會(huì)被整天完全阻斷，抑制程度可以根據(jù)需要進(jìn)行劑量調(diào)整。此外，如果停止使用Elagolix，其作用是可逆的。由于Elagolix抑制雌激素不完全，對(duì)骨礦物質(zhì)密度的影響*小，與第*代GnRH抑制劑形成對(duì)比。此外，與第*代GnRH抑制劑相比，更年期副作用如潮熱的發(fā)生率和嚴(yán)重程度也降低。

艾伯維計(jì)劃將它打造成一個(gè)重磅藥品，盡管并非是Humira(Adalimumab，阿達(dá)木單抗/修美樂)那樣的“金礦”，但也是公司產(chǎn)品組合中的重要一員。

NO.8 AVXS-101

企業(yè)：Avexis公司

銷售峰值：11.4億美元

類別：罕見病(脊髓性肌萎縮癥)

AVXS-101是一種治療SMA1型脊髓性肌萎縮癥的基因療法，針對(duì)SMN基因缺陷和/或丟失，解決SMA單基因問題并防止肌肉的進(jìn)一步退化。該藥可以靶向作用于運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，并穿越血腦屏障快速奏效。試驗(yàn)中未發(fā)現(xiàn)不良反應(yīng)。

數(shù)周前，一項(xiàng)以這種基因治療手段用于15名脊髓性肌萎縮癥嬰兒的小型研究的樂觀數(shù)據(jù)揭曉。FDA表態(tài)迫切期待這種能夠拯救面臨致命疾病的患者的產(chǎn)品早日上市。該療法對(duì)百健(Biogen)同樣用于治療此癥的Spinraza(Nusinersen)新的特許經(jīng)營(yíng)權(quán)構(gòu)成直接威脅。后者第*年治療花費(fèi)為75萬(wàn)美元，是全球十大*昂貴的療法之一。

NO.9 Lanadelumab

企業(yè)：夏爾(Shire)

銷售峰值：11.2億美元

類別：罕見病(遺傳性血管性水腫)

Shire為獲得這個(gè)新一代遺傳性血管性水腫(HAE)治療藥支付近60億美元收購(gòu)了Dyax。今年5月18日，夏爾制藥公布了Lanadelumab治療晚期HAE的Ⅲ期臨床試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)，這意味著一種治療花費(fèi)可能高達(dá)六位數(shù)(數(shù)十萬(wàn)美元)的全新罕見病治療藥即將獲準(zhǔn)上市。夏爾制藥計(jì)劃在2017年底或2018年初向美國(guó)FDA提交Lanadelumab的生物藥許可申請(qǐng)(BLA)。

該藥已獲得FDA突破性療法認(rèn)定，以及FDA和歐洲藥品局罕見病藥認(rèn)定。如果臨床數(shù)據(jù)通過(guò)監(jiān)管機(jī)構(gòu)審核，2018年就可能得到投資回報(bào)。夏爾將扮演全球性的罕見病藥主角。

**0 Epidiolex

企業(yè)：GW制藥

銷售峰值：9.6億美元

類別：罕見病(罕見癲癇)

9.6億美元的預(yù)期銷售峰值接近10億美元，因而Epidiolex(Cannabidiol，大麻二醇)有資格進(jìn)入重磅藥品行列。

英國(guó)GW制藥公司是全球植物源性大麻素治療產(chǎn)品研究開發(fā)領(lǐng)域的**。今年3月，他們獲得了該藥的一系列樂觀數(shù)據(jù)——Dravet綜合征(一種罕見的嚴(yán)重癲癇癥)的關(guān)鍵數(shù)據(jù)。幾個(gè)月后，又獲得了其用于Lennox-Gastaut綜合征(一種嚴(yán)重的罕見難治性兒童期發(fā)作癲癇)的關(guān)鍵試驗(yàn)結(jié)果。

Epidiolex治療LGS和Dravet綜合征被歐洲藥品局給予罕見病藥地位;美國(guó)FDA則給予Epidiolex治療LGS、Dravet綜合征、結(jié)節(jié)性硬化癥、嬰兒痙攣癥罕見病藥認(rèn)定。

并非所有分析師都對(duì)Epidiolex銷售峰值預(yù)期如此保守，有些分析師的估計(jì)突破了20億美元。這家生物技術(shù)公司準(zhǔn)備迎接轉(zhuǎn)型的一年。

責(zé)任編輯：芳芳    pndqq.cn    2017-12-20 16:39:17

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