2017罕見(jiàn)病藥物 “七個(gè)第*”引關(guān)注

添加日期：2018年1月11日 閱讀：1677

2017年在曬十八歲的朋友圈和新年愿望中結(jié)束了，回望這一年，健點(diǎn)子公眾號(hào)的小編們?yōu)榇蠹覍?shí)時(shí)報(bào)道了不少的新藥信息，尤其是罕見(jiàn)病或是孤兒藥的批準(zhǔn)。

就讓我們一起回顧，在去年有哪些罕見(jiàn)病藥物得到美國(guó)食品藥品管理局(FDA)的批準(zhǔn)上市。

自1983年開(kāi)始，F(xiàn)DA就設(shè)置了孤兒藥物的稱(chēng)號(hào)，這些藥物或是生物制品是針對(duì)在美國(guó)患病人數(shù)少于200,000名患者的疾病的預(yù)防，治療，或診斷。

獲得孤兒藥資格的藥物，通常會(huì)得到50%臨床研究和測(cè)試費(fèi)用的稅收抵免;用戶費(fèi)用的免除;以及對(duì)于特定適應(yīng)癥的七年市場(chǎng)營(yíng)銷(xiāo)獨(dú)占權(quán)。

自創(chuàng)立以來(lái)的34年中，F(xiàn)DA一共批準(zhǔn)了600多個(gè)孤兒藥，值得欣喜。

除了孤兒藥的稱(chēng)號(hào)，罕見(jiàn)病藥物也有較高的機(jī)率獲得突破性藥物設(shè)計(jì)，以及優(yōu)先審查的資格。

在2017年十月的NORD罕見(jiàn)疾病與孤兒產(chǎn)品突破峰會(huì)上，F(xiàn)DA自己就提前做了個(gè)盤(pán)點(diǎn)。他們表示，在2017年的前十個(gè)月，F(xiàn)DA一共批準(zhǔn)了50個(gè)孤兒藥物，創(chuàng)下了歷史新高。(但是小編搜索了一下，之后的兩個(gè)月FDA也沒(méi)有閑著，2017年全年批準(zhǔn)孤兒藥物高達(dá)65個(gè)!)

在2017年獲批的罕見(jiàn)病藥物中，還出現(xiàn)了七個(gè)第*呢!

TA們是：

**獲得批準(zhǔn)的基因CAR-T治療癌癥，諾華Kymriah。

用于治療急性淋巴細(xì)胞白血病，含有針對(duì)CD19的嵌合抗原受體(CAR-T)的慢病毒載體轉(zhuǎn)導(dǎo)的自體T細(xì)胞;

**批準(zhǔn)的治療轉(zhuǎn)移性merkel細(xì)胞癌的藥：Bavencio。這個(gè)avelumab單抗是由德國(guó)默克，輝瑞和禮來(lái)共同研制;

**被批準(zhǔn)用于青少年的丙肝的直接抗病毒藥物：吉利德的lesipasvir 和索非布韋的組合用藥;

**FDA批準(zhǔn)的Batten病(一種溶酶體貯積癥)治療新藥：cerliponase alfa;

第*個(gè)針對(duì)側(cè)索肌萎縮(ALS)患者的新療法：依達(dá)拉奉 ;

第*個(gè)批準(zhǔn)的治療慢性移植物抗宿主疾病(GVHD)的藥物：依魯替尼;

第*個(gè)治療美洲錐蟲(chóng)病的藥物：benznidazole

當(dāng)然，除了這些引人注目的“第*”，在這一年，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了很多其他的孤兒藥物。

這些新藥包括：

其中，依庫(kù)麗單抗(eculizumab)被批準(zhǔn)用于治療具有抗乙酰膽堿受體(AchR)抗體陽(yáng)性的全身性重癥肌無(wú)力(gMG)的成年患者。

依達(dá)拉奉(自由基清除藥)被批準(zhǔn)用于肌萎縮側(cè)索硬化。

cerliponase alfa適用于遲發(fā)性嬰幼兒神經(jīng)元蠟樣脂褐素沉著病2型(CLN2)，也稱(chēng)為三肽基肽酶1(TPP1)缺乏癥。

貧血/地中海貧血癥也有多個(gè)藥物得到了FDA的批準(zhǔn)，包括地拉羅司，而L-谷氨酰胺被批準(zhǔn)治療鐮狀細(xì)胞貧血病。

塞替派(Thiotepa)，與大劑量白消安和環(huán)磷酰胺聯(lián)用，作為3型β-地中海貧血兒童異基因造血祖細(xì)胞移植的制備方案，用于降低移植排斥的風(fēng)險(xiǎn)。

一些神經(jīng)退行相關(guān)疾病的藥物也得到了FDA的關(guān)注和批準(zhǔn)，比如鹽酸金剛烷胺，用于治療服用左旋多巴的帕金森病患者的運(yùn)動(dòng)障礙;丁苯那嗪被批準(zhǔn)治療亨廷頓舞蹈癥。

由于患病人數(shù)有限，罕見(jiàn)疾病受到的關(guān)注和支持還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。FDA的孤兒藥項(xiàng)目給這個(gè)群體帶來(lái)了很多治療的機(jī)會(huì)，希望2018年我們能夠看到更多的孤兒藥得到療效的驗(yàn)證和批準(zhǔn)。

責(zé)任編輯：田月華 pndqq.cn 2018-1-11 13:57:51

文章來(lái)源：健點(diǎn)子ihealth