展望2018年美國制藥行業(yè)的主旋律

添加日期：2018年1月10日 閱讀：1159

2017年美國46款新藥上市的輝煌已經(jīng)過去，充滿希望的2018如期到來。在新技術(shù)層出不窮、支付能力接近極限、未被滿足的醫(yī)療需求大量存在等幾個因素作用下，2018年美國制藥工業(yè)的發(fā)展依然會跌宕起伏、激動人心。這里對2018年美國制藥行業(yè)的主旋律做一些展望。



新藥數(shù)量繼續(xù)走高、限制藥價緩行

2017年美國食品藥品管理局(FDA)總計批準(zhǔn)46款新藥上市，數(shù)量刷新20年紀(jì)錄。究其原因，其中*核心的因素是新藥研發(fā)更加精準(zhǔn)。精準(zhǔn)藥物的發(fā)現(xiàn)開發(fā)更加完善，增加了新藥上市的成功率，同時也令疾病更加細(xì)分，增加了藥物適應(yīng)證數(shù)量。這二者的合力是新藥產(chǎn)出的“發(fā)動機(jī)”，加上FDA的“友好態(tài)度”，2018年新藥數(shù)量仍將保持較高水平，預(yù)測將有35個～40個新分子藥物上市。

此外，美國控制藥價的呼聲一直很高，但美國因?yàn)槲幕�上對�?chuàng)新的支持，所以出臺控制藥價政策的可能性較小。藥品開支將主要通過更快速的藥物批準(zhǔn)、使用仿制藥、鼓勵同類產(chǎn)品競爭等手段加以控制。

免疫療法從“神藥”向良藥回歸

業(yè)界對免疫療法的期望值日趨理性。2018年會有更多小分子IO藥物的Ⅲ期臨床結(jié)果披露。被業(yè)界寄予厚望的組合療法現(xiàn)在尚未通過嚴(yán)格臨床試驗(yàn)驗(yàn)證。萬眾矚目的IDO抑制劑可能成為2018年*令人失望的藥物。因此，靶向療法可能重新成為腫瘤藥物開發(fā)的關(guān)注重點(diǎn)。

高新技術(shù)繼續(xù)擴(kuò)大治療空間

2016年RNA藥物邁入主流，2017年則是CAR-T和基因療法元年，這些技術(shù)顯然在2018年還會繼續(xù)成長壯大。隨著mRNA藥物進(jìn)入臨床、siRNA藥物接近上市，RNA藥物有望進(jìn)一步與傳統(tǒng)藥物分庭抗禮，而SMA、血友病基因療法也有望完成晚期臨床試驗(yàn)。2018年另一個主要技術(shù)轉(zhuǎn)化突破可能是基因編輯技術(shù)。如今，Sangamo的ZFN編輯技術(shù)藥物率先進(jìn)入人體試驗(yàn)，而CRISPR Therapeutic的地中海貧血藥物已經(jīng)獲得臨床試驗(yàn)許可。2017年多個技術(shù)如前抗體、DEL、抗體皮下注射技術(shù)等獲得大藥廠的支持，這個趨勢今年有望繼續(xù)。

優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)更加緊俏

雖然限制藥價暫時不會發(fā)生，但是藥價增長的空間卻也受到嚴(yán)格限制，尋找新產(chǎn)品的競爭會更加激烈。因?yàn)榛�礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化日益受到科學(xué)家重視，生物技術(shù)風(fēng)險投資依然強(qiáng)勁，所以早期項(xiàng)目供給充足。而大藥廠的開發(fā)速度和經(jīng)驗(yàn)是新項(xiàng)目高速完成概念驗(yàn)證、走向市場的一個捷徑。所以，大藥廠與小型生物技術(shù)公司的合作會繼續(xù)深化。美國的稅務(wù)改革令藥廠大量現(xiàn)金回籠，消費(fèi)能力大增，擁有“超重磅”藥物的大藥廠如施貴寶等被收購的可能亦會大增。

小分子藥物需要深度創(chuàng)新

傳統(tǒng)的小分子藥物面臨多種新技術(shù)擠壓，想要繼續(xù)立足需要更深度創(chuàng)新。DNA編碼技術(shù)顯著擴(kuò)大小分子化學(xué)空間，PROTAC令藥物在理論上可在催化劑量下產(chǎn)生療效，但這些技術(shù)類似足球的倒掛金鉤，雖然可能在特殊情況下起到非凡作用，但是無法顛覆整個領(lǐng)域。小分子藥物要繼續(xù)生存下去需要對適合小分子的細(xì)胞內(nèi)靶點(diǎn)進(jìn)行更深度的研究，在選擇性、細(xì)胞、動物療效評價方面要引入高新技術(shù)。

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