添加日期:2017年11月29日 閱讀:1291
近年來,針對(duì)兒童藥品短缺、研發(fā)動(dòng)力不足問題,我國兒童用藥優(yōu)先審評(píng)制度不斷完善,兒童用藥保障力度加大,兒科用藥水平不斷提高。
“過去兒童用藥臨床批件通常要2年左右才能拿到,而現(xiàn)在只需要4—6個(gè)月。2016年至今我們已拿到3個(gè)兒童藥臨床批件,企業(yè)切實(shí)感受到兒童用藥審評(píng)審批的提速!彼拇ò倮帢I(yè)有限責(zé)任公司研發(fā)中心副總經(jīng)理丁洋說。
國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心(以下簡稱藥審中心)*新統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示,截至目前,在優(yōu)先審評(píng)審批藥品名單中,已有353個(gè)注冊申請(按受理號(hào)計(jì))被納入優(yōu)先審評(píng)程序,其中有40個(gè)是兒童用藥,兒童用藥占優(yōu)先審評(píng)審批藥品比例為11.33%。已納入優(yōu)先審評(píng)的兒童用藥共涉及12個(gè)適應(yīng)癥,其中治療兒童糖尿病的內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物居多,其他還涉及治療兒童白血病、血管瘤、新生兒呼吸暫停等危重疾病。一些具有臨床價(jià)值、患者急需的兒童用藥已完成上市前的技術(shù)審評(píng),如用于治療罕見病C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊、治療全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎的托珠單抗注射液、治療龐貝病的注射用阿糖苷酶。
兒童用藥研發(fā)為啥難?
近些年,兒童用藥受到社會(huì)關(guān)注。從藥品生產(chǎn)企業(yè)的商業(yè)價(jià)值角度來看,成人新藥上市后患者數(shù)量大,商業(yè)回報(bào)快;而兒童用藥患者數(shù)量小,商業(yè)回報(bào)較低,經(jīng)常出現(xiàn)投入與產(chǎn)出倒掛。因此,兒童用藥研發(fā)的動(dòng)力不足。
“兒童用藥的研發(fā)是一個(gè)世界性難題。多數(shù)情況下,讓孩子去參加臨床試驗(yàn)比讓家長自己去參加臨床試驗(yàn)更難!彼帉徶行幕幣R床一部部長楊志敏說,“受試者招募難、涉及的倫理問題多、安全性擔(dān)憂多和兒科研究的評(píng)價(jià)方法要求高等問題都有待解決!
此外,我國兒童用藥研發(fā)還面臨著特殊難題。國內(nèi)沒有研發(fā)機(jī)構(gòu)專門研發(fā)兒童用藥,甚至絕大多數(shù)研發(fā)機(jī)構(gòu)沒有兒童藥品研發(fā)人員,導(dǎo)致研發(fā)能力偏低。與歐美國家相比,我國兒科臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新能力不足,即使歐美已上市的兒童用藥,我國的仿制能力也有待提高。
藥審中心相關(guān)負(fù)責(zé)人表示,面對(duì)全面二孩政策放開的新形勢,解決兒童用藥迫在眉睫。自國務(wù)院啟動(dòng)藥品審評(píng)審批制度改革以來,藥審中心堅(jiān)持以臨床需求為導(dǎo)向,積極完善兒童用藥優(yōu)先審評(píng)制度,回應(yīng)社會(huì)關(guān)切。
審評(píng)如何提速又提質(zhì)?
“深圳兒童醫(yī)院接診過一位8個(gè)月大患兒,全身紅疹,關(guān)節(jié)發(fā)炎。被確診為 全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎 ,幸運(yùn)的是托珠單抗注射液已通過優(yōu)先審評(píng)獲批上市,這個(gè)患兒及時(shí)得救。該藥在2016年鼓勵(lì)兒童用藥優(yōu)先審評(píng)政策落地后,正式進(jìn)入**通道,僅用8個(gè)月就獲批上市。”上海羅氏制藥注冊總監(jiān)楊泓介紹。
藥審中心自2015年起實(shí)施了一系列兒童用藥優(yōu)先審評(píng)的新政!白鳛樗幤穼徳u(píng)審批改革的重要組成部分,藥審中心對(duì)兒童用藥尤為重視,著力破解兒童用藥的難題。”楊志敏說。
建立健全科學(xué)的技術(shù)審評(píng)體系。藥審中心相繼出臺(tái)《兒科人群藥物臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》等4個(gè)技術(shù)指南,逐步建立和健全科學(xué)的兒童用藥技術(shù)審評(píng)體系!斑^去沒有指導(dǎo)原則,企業(yè)沒有方向感,現(xiàn)在明確了 游戲規(guī)則 ,企業(yè)申報(bào)更有時(shí)間預(yù)見性、質(zhì)量預(yù)見性,效率和信心都大大提高。”楊志敏說。
兒童用藥審評(píng)單獨(dú)排隊(duì)!斑^去,兒童用藥是和成人用藥一起審評(píng)的,存在積壓的情況,F(xiàn)在兒童藥分離出來,優(yōu)先審評(píng)!睏钪久粽f,“堅(jiān)持對(duì) 雪中送炭 的兒童用藥品種開綠燈審評(píng)的同時(shí),與研發(fā)科學(xué)家團(tuán)隊(duì) 合作 ,推動(dòng)企業(yè)研發(fā)進(jìn)程,讓臨床急需、市場短缺的兒童藥早日上市,服務(wù)兒童患者!
在兒童用藥優(yōu)先審評(píng)的政策激勵(lì)下,過去不愿意在中國做兒童臨床試驗(yàn)的藥企巨頭在中國申請臨床試驗(yàn)的熱情變得高漲,批準(zhǔn)兒童臨床試驗(yàn)的數(shù)量大幅上漲。
審評(píng)速度提上來了,審評(píng)質(zhì)量有保障嗎?丁洋認(rèn)為,提速主要得益于制度的優(yōu)化,藥審中心審評(píng)**參與到兒童用藥優(yōu)先審評(píng)的全過程,為企業(yè)節(jié)約了大量的時(shí)間和投入,不僅不會(huì)犧牲審評(píng)質(zhì)量,還幫助企業(yè)提升了臨床研究水平,帶動(dòng)了兒童用藥研發(fā)良性發(fā)展,我國患兒正在逐步告別“缺藥”時(shí)代。
兒童用藥將有啥變化?
“兒子拉肚子,醫(yī)生說吃點(diǎn)補(bǔ)液鹽就可以了,但北京藥店里多是成人的補(bǔ)液鹽,沒有兒童專用的補(bǔ)液鹽,要自己用水沖,比例、用量都很難掌握!北本┦谐枀^(qū)一位年輕媽媽周君說,“后來從境外代購了兒童補(bǔ)液鹽,無需沖調(diào),蓋子就是一個(gè)量杯,還有草莓、西瓜等口味,小朋友更容易接受。”
兒童用藥需“好吃”。改進(jìn)劑型是我國兒童用藥審評(píng)的重要內(nèi)容之一。我國兒童用藥缺乏形式多樣的,專為不同年齡階段兒童設(shè)計(jì)的適宜劑型,有些化合物因具有特殊理化特性,在研制為兒童適用的劑型時(shí),尤其對(duì)于嬰幼兒,在輔料方面有特殊安全性要求,導(dǎo)致技術(shù)上難以達(dá)到!皣庖恍﹥和盟帲粌H有適合兒童的劑型、口味,還會(huì)設(shè)計(jì)卡通滴管,幫助家長精準(zhǔn)定量,讓兒童用藥不僅安全還有趣,值得我們借鑒。”楊志敏說。
兒童用藥需定量!靶鹤脺p”是藥品使用說明書上常見的用藥指導(dǎo)。“其實(shí)嬰兒、幼兒、青少年,藥品的使用量是完全不同的。要指導(dǎo)家庭規(guī)范使用兒童用藥,說明書上就要有更詳細(xì)的兒童用藥信息!睏钪久粽f,“未來,如果一種藥品國外說明書有對(duì)兒童的使用說明,我們經(jīng)過科學(xué)評(píng)估后,也會(huì)完善中文說明書體系。”
兒童用藥需創(chuàng)新。藥審中心積極搭建平臺(tái),實(shí)施“提前介入,服務(wù)創(chuàng)新”的模式,與申報(bào)藥企召開交流會(huì),共同探討申報(bào)品種的安全性指標(biāo)和方案。楊志敏呼吁進(jìn)一步加強(qiáng)國際交流合作,加快引進(jìn)國際上兒童新藥和新的臨床研究方法,逐步實(shí)現(xiàn)兒童用藥審評(píng)、上市與國際同步,使我國患兒能夠同步受益于世界*新研究成果,真正為下一代提供健康保障。
文章來源:澎湃新聞
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【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷!臼褂梅椒ā客庥谩⒈酒愤m量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。
【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷。【使用方法】外用。將本品適量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。