中國將**發(fā)布罕見病國家名錄

添加日期：2017年5月25日 閱讀：1971

罕見病診治在世界各國都是一個難題，在中國也不例外。基于中國龐大的人口基數(shù)，估計中國罕見病患者數(shù)量高達1600萬。因此，中國作為世界第二大醫(yī)藥市場，罕見病領域需求巨大和潛力都十分巨大。然而，中國目前在這方面的現(xiàn)狀是“付之闕如”。中國至今沒有明確的罕見病定義，也沒有針對罕見病患者的流行病學調查，因此也就沒有罕見病的確切發(fā)病人數(shù)。不過，近日英國路透社刊發(fā)報道透露，中國將**發(fā)布“罕見病”國家名錄，情況有望出現(xiàn)轉機。數(shù)家專注于罕見病藥物研發(fā)的外資藥企將獲得巨大利好。

“罕見病”醫(yī)藥市場巨大 國際藥企巨頭競相逐鹿

罕見病，顧名思義就是只會讓很小一部人不幸中招。大多數(shù)罕見病通常是由基因缺陷所致，因此患者不得不感概命運不濟。然而，“病”以稀為“貴”，罕見病在治療控制上花費巨大，可以說是難以填滿的“無底洞”，為患者及家人帶來沉重的心理壓力和經濟負擔。不過從另一方面說，罕見病患者用藥也是藥企巨大的“金山”之一。

醫(yī)療健康領域行業(yè)及市場調研公司Evaluate Pharma研究認為，治療“罕見病”的“孤兒藥”的全球銷售額5年后將會攀升至2090億美元，預計今年的銷售額可達1240億美元。“孤兒藥”市場規(guī)模增速是全球醫(yī)藥市場整體增速的兩倍，這也為Celgene、百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)、諾華(Novartis)、 強生(Johnson & Johnson)以及Shire等國際藥企巨頭搶灘逐鹿“孤兒藥”市場提供了巨大的驅動力�！肮聝核帯痹卺t(yī)藥行業(yè)所占的比重越來越大，對跨國藥企的利潤貢獻度也越來越高。

國際藥企巨頭也紛紛看好中國“孤兒藥”市場，認為中國罕見病患者數(shù)量多、藥物需求大。Shire亞太區(qū)負責人Peter Fang說：“中國有世界上*多的人口，罕見病患者數(shù)量應該也是世界*多。”罕見病藥物研發(fā)生產是Shire制藥公司聚焦的重點之一，推出了一系列有效藥物。Shire制藥公司在中國主推免疫類和血友病藥物。

在中國“罕見病”被忽視 現(xiàn)狀不樂觀

不過，Peter Fang推測說，中國的一些“罕見病”患者中，經專業(yè)診斷并*終確診的可能不到5%，比如法布里病。在中國覆蓋廣泛但較為薄弱的醫(yī)保體系內，罕見病嚴重被忽視，使得患者得不到有效保障救濟。在中國，“罕見病”患者急需的“救命藥”難以獲取，或者價格高昂，且很多未納入醫(yī)保報銷范圍，部分中國罕見病患者即使有藥可醫(yī)，也不得不放棄治療。

由于缺錢少藥，中國一些“罕見病”患者淪為醫(yī)療“孤兒”。路透社關注了一位被確診患上結節(jié)性硬化癥(TSC)的南京八歲男孩胡毅卓。其罹患的結節(jié)性硬化癥是一種罕見的基因紊亂疾病，會導致大腦及身體其他器官良性瘤生長。為了控制病情惡化，以及癲癇頻繁發(fā)作，胡毅卓需每天服用賽諾菲生產的喜保寧(Sabril)以及輝瑞生產的西羅莫司(Rapamune)。但是他的家人卻遇到了很大的麻煩。

路透社稱，在中國，這兩種藥物非常不好買。由于監(jiān)管部門聚焦于醫(yī)藥開支控制，以及積壓的新藥審批冗長名單意味著許多有效藥根本就無法獲取。胡毅卓的家人只好費盡周折，通過藥代從土耳其、臺灣和香港“走私”帶藥，或者由當?shù)蒯t(yī)生開藥，以作標識外使用。

胡毅卓的媽媽說：“我兒子急需這兩種藥物，要不然就會沒命。”她表示，在中國沒有獲批的正規(guī)渠道購買這兩種藥物�！拔覀儗�合法性不在乎，只要能控制住孩子疾病惡化，任何風險都是次要的�！�

輝瑞制藥表示，通過合資公司西羅莫司在中國可以購買獲取，不過并未該藥并未獲得“孤兒藥”優(yōu)待。

中國**機構并未作出評論回應，不過中國食品藥品監(jiān)督管理局上周表示，將著手加大對罕見病藥物和醫(yī)療器械研發(fā)的支持力度。

預計中國年內發(fā)布“罕見病”名錄 前景可期待

中國正在緩慢檢修改進其醫(yī)療保健體系：今年初，國家醫(yī)保藥品目錄擴圍，這是2009年來的第*次調整，盡管廉價的基本藥物仍然占主導。今年5月11日，中國國家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了征求《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關政策》(征求意見稿)意見的公告。公告指出，由衛(wèi)生計生部門公布罕見病目錄，建立罕見病患者注冊登記制度。罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準上市，上市后在規(guī)定時間內補做相關研究。

其實雖然**版名錄遲遲未能出臺，但是罕見病已經有了民間版名錄。2016年9月，由罕見病發(fā)展中心與樹蘭醫(yī)療聯(lián)合主辦的第五屆中國罕見病高峰論壇上發(fā)布了《中國罕見病參考名錄》。名錄定義了147種罕見病。罕見病發(fā)展中心主任黃如方就表示希望能為**名錄的推出提供參考。也希望為國家及各省市相關部門制定罕見病政策提供參考，為各方在罕見病的科研、診治、藥物研發(fā)及市場準入、醫(yī)療保障以及社會救助等方面提供優(yōu)先參考。

路透社采訪了上海市罕見病防治基金會理事長李定國，后者稱該名錄涵蓋了100多種罕見病，并指出制定罕見病名錄是政策的基點，還是探討如何改進罕見病診斷、基本醫(yī)護和財政支持的起點。他補充說，衛(wèi)計委正在征求反饋意見，預計將會在年內公布。

不過，李定國還表達了擔憂：“在中國，政府的出發(fā)點是好的，但是政策缺少實施細則，沒有優(yōu)惠政策以及稅收減免。因為中國缺少相關的醫(yī)療防線，我們看到許多罕見病患者只能等死�！�

活動人士和制藥公司希望國家出臺罕見病名錄能使情況發(fā)生改變，正如同美國1983年出臺《孤兒藥物法案》后所帶來的改變一樣。美國出臺法案后，600多種“孤兒藥”獲批上市，制藥公司研發(fā)更多孤兒藥的動力也大增。目前，更多的中國本土企業(yè)越來越重視“孤兒藥”市場，不過大多數(shù)持謹慎態(tài)度。

胡毅卓的媽媽目前也只能等待情況變得越來越好�！斑@種病意味著終生服藥，目前全部自費負擔。在精神上、開銷上都壓力山大。我希望，將來這些藥物能納入醫(yī)保藥物范圍，幫我們緩解些壓力。”

責任編輯：田月華 www.pndqq.cn 2017-5-25 15:24:06

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