中國將**發(fā)布罕見病國家名錄

添加日期：2017年5月25日 閱讀：2066

罕見病診治在世界各國都是一個難題，在中國也不例外�；�于中國龐大的人口基數(shù)，估計(jì)中國罕見病患者數(shù)量高達(dá)1600萬。因此，中國作為世界第二大醫(yī)藥市場，罕見病領(lǐng)域需求巨大和潛力都十分巨大。然而，中國目前在這方面的現(xiàn)狀是“付之闕如”。中國至今沒有明確的罕見病定義，也沒有針對罕見病患者的流行病學(xué)調(diào)查，因此也就沒有罕見病的確切發(fā)病人數(shù)。不過，近日英國路透社刊發(fā)報道透露，中國將**發(fā)布“罕見病”國家名錄，情況有望出現(xiàn)轉(zhuǎn)機(jī)。數(shù)家專注于罕見病藥物研發(fā)的外資藥企將獲得巨大利好。

“罕見病”醫(yī)藥市場巨大 國際藥企巨頭競相逐鹿

罕見病，顧名思義就是只會讓很小一部人不幸中招。大多數(shù)罕見病通常是由基因缺陷所致，因此患者不得不感概命運(yùn)不濟(jì)。然而，“病”以稀為“貴”，罕見病在治療控制上花費(fèi)巨大，可以說是難以填滿的“無底洞”，為患者及家人帶來沉重的心理壓力和經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。不過從另一方面說，罕見病患者用藥也是藥企巨大的“金山”之一。

醫(yī)療健康領(lǐng)域行業(yè)及市場調(diào)研公司Evaluate Pharma研究認(rèn)為，治療“罕見病”的“孤兒藥”的全球銷售額5年后將會攀升至2090億美元，預(yù)計(jì)今年的銷售額可達(dá)1240億美元�！肮聝核帯笔袌鲆�(guī)模增速是全球醫(yī)藥市場整體增速的兩倍，這也為Celgene、百時美施貴寶(Bristol-Myers Squibb)、諾華(Novartis)、 強(qiáng)生(Johnson & Johnson)以及Shire等國際藥企巨頭搶灘逐鹿“孤兒藥”市場提供了巨大的驅(qū)動力�！肮聝核帯痹卺t(yī)藥行業(yè)所占的比重越來越大，對跨國藥企的利潤貢獻(xiàn)度也越來越高。

國際藥企巨頭也紛紛看好中國“孤兒藥”市場，認(rèn)為中國罕見病患者數(shù)量多、藥物需求大。Shire亞太區(qū)負(fù)責(zé)人Peter Fang說：“中國有世界上*多的人口，罕見病患者數(shù)量應(yīng)該也是世界*多�！焙币姴∷幬镅邪l(fā)生產(chǎn)是Shire制藥公司聚焦的重點(diǎn)之一，推出了一系列有效藥物。Shire制藥公司在中國主推免疫類和血友病藥物。

在中國“罕見病”被忽視 現(xiàn)狀不樂觀

不過，Peter Fang推測說，中國的一些“罕見病”患者中，經(jīng)專業(yè)診斷并*終確診的可能不到5%，比如法布里病。在中國覆蓋廣泛但較為薄弱的醫(yī)保體系內(nèi)，罕見病嚴(yán)重被忽視，使得患者得不到有效保障救濟(jì)。在中國，“罕見病”患者急需的“救命藥”難以獲取，或者價格高昂，且很多未納入醫(yī)保報銷范圍，部分中國罕見病患者即使有藥可醫(yī)，也不得不放棄治療。

由于缺錢少藥，中國一些“罕見病”患者淪為醫(yī)療“孤兒”。路透社關(guān)注了一位被確診患上結(jié)節(jié)性硬化癥(TSC)的南京八歲男孩胡毅卓。其罹患的結(jié)節(jié)性硬化癥是一種罕見的基因紊亂疾病，會導(dǎo)致大腦及身體其他器官良性瘤生長。為了控制病情惡化，以及癲癇頻繁發(fā)作，胡毅卓需每天服用賽諾菲生產(chǎn)的喜保寧(Sabril)以及輝瑞生產(chǎn)的西羅莫司(Rapamune)。但是他的家人卻遇到了很大的麻煩。

路透社稱，在中國，這兩種藥物非常不好買。由于監(jiān)管部門聚焦于醫(yī)藥開支控制，以及積壓的新藥審批冗長名單意味著許多有效藥根本就無法獲取。胡毅卓的家人只好費(fèi)盡周折，通過藥代從土耳其、臺灣和香港“走私”帶藥，或者由當(dāng)?shù)蒯t(yī)生開藥，以作標(biāo)識外使用。

胡毅卓的媽媽說：“我兒子急需這兩種藥物，要不然就會沒命�！彼�表示，在中國沒有獲批的正規(guī)渠道購買這兩種藥物。“我們對合法性不在乎，只要能控制住孩子疾病惡化，任何風(fēng)險都是次要的。”

輝瑞制藥表示，通過合資公司西羅莫司在中國可以購買獲取，不過并未該藥并未獲得“孤兒藥”優(yōu)待。

中國**機(jī)構(gòu)并未作出評論回應(yīng)，不過中國食品藥品監(jiān)督管理局上周表示，將著手加大對罕見病藥物和醫(yī)療器械研發(fā)的支持力度。

預(yù)計(jì)中國年內(nèi)發(fā)布“罕見病”名錄 前景可期待

中國正在緩慢檢修改進(jìn)其醫(yī)療保健體系：今年初，國家醫(yī)保藥品目錄擴(kuò)圍，這是2009年來的第*次調(diào)整，盡管廉價的基本藥物仍然占主導(dǎo)。今年5月11日，中國國家食品藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了征求《關(guān)于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關(guān)政策》(征求意見稿)意見的公告。公告指出，由衛(wèi)生計(jì)生部門公布罕見病目錄，建立罕見病患者注冊登記制度。罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗(yàn)申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準(zhǔn)上市，上市后在規(guī)定時間內(nèi)補(bǔ)做相關(guān)研究。

其實(shí)雖然**版名錄遲遲未能出臺，但是罕見病已經(jīng)有了民間版名錄。2016年9月，由罕見病發(fā)展中心與樹蘭醫(yī)療聯(lián)合主辦的第五屆中國罕見病高峰論壇上發(fā)布了《中國罕見病參考名錄》。名錄定義了147種罕見病。罕見病發(fā)展中心主任黃如方就表示希望能為**名錄的推出提供參考。也希望為國家及各省市相關(guān)部門制定罕見病政策提供參考，為各方在罕見病的科研、診治、藥物研發(fā)及市場準(zhǔn)入、醫(yī)療保障以及社會救助等方面提供優(yōu)先參考。

路透社采訪了上海市罕見病防治基金會理事長李定國，后者稱該名錄涵蓋了100多種罕見病，并指出制定罕見病名錄是政策的基點(diǎn)，還是探討如何改進(jìn)罕見病診斷、基本醫(yī)護(hù)和財(cái)政支持的起點(diǎn)。他補(bǔ)充說，衛(wèi)計(jì)委正在征求反饋意見，預(yù)計(jì)將會在年內(nèi)公布。

不過，李定國還表達(dá)了擔(dān)憂：“在中國，政府的出發(fā)點(diǎn)是好的，但是政策缺少實(shí)施細(xì)則，沒有優(yōu)惠政策以及稅收減免。因?yàn)橹袊�缺少相關(guān)的醫(yī)療防線，我們看到許多罕見病患者只能等死�！�

活動人士和制藥公司希望國家出臺罕見病名錄能使情況發(fā)生改變，正如同美國1983年出臺《孤兒藥物法案》后所帶來的改變一樣。美國出臺法案后，600多種“孤兒藥”獲批上市，制藥公司研發(fā)更多孤兒藥的動力也大增。目前，更多的中國本土企業(yè)越來越重視“孤兒藥”市場，不過大多數(shù)持謹(jǐn)慎態(tài)度。

胡毅卓的媽媽目前也只能等待情況變得越來越好�！斑@種病意味著終生服藥，目前全部自費(fèi)負(fù)擔(dān)。在精神上、開銷上都壓力山大。我希望，將來這些藥物能納入醫(yī)保藥物范圍，幫我們緩解些壓力�！�

責(zé)任編輯：田月華 pndqq.cn 2017-5-25 15:24:06

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