丁列明：研發(fā)孤兒藥 國(guó)內(nèi)企業(yè)應(yīng)擔(dān)當(dāng)

添加日期：2017年3月15日 閱讀：1576

在2017年的兩會(huì)上，全國(guó)人大代表、浙江貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)丁列明在接受米記者采訪(fǎng)時(shí)談到，黨中央和國(guó)務(wù)院已經(jīng)高度關(guān)注到罕見(jiàn)病患者的用藥問(wèn)題，但還需要出臺(tái)和落地一系列行之有效的政策措施。

歐美從法律層面引導(dǎo)關(guān)注罕見(jiàn)病

每年2月的*后一天是“國(guó)際罕見(jiàn)病日”，根據(jù)世界衛(wèi)生組織(WHO)的相關(guān)定義，全球范圍來(lái)看，患病人數(shù)占總?cè)丝跀?shù)的0.65‰～1‰的疾病統(tǒng)稱(chēng)為罕見(jiàn)病，目前經(jīng)確認(rèn)的罕見(jiàn)病近7000種，約有80%的罕見(jiàn)病是由遺傳缺陷所致。

為了讓罕見(jiàn)病患者得到全社會(huì)的關(guān)注，一些發(fā)達(dá)國(guó)家和地區(qū)已經(jīng)立法。1983年美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)《孤兒藥法案》，美國(guó)成為*早為罕見(jiàn)病立法的國(guó)家;1993年，日本依據(jù)《藥事法》建立《罕見(jiàn)病用藥管理?xiàng)l例》;1999年，歐盟制定《孤兒藥法規(guī)》，提出罕見(jiàn)病患者應(yīng)該得到與其他疾病患者同樣質(zhì)量的治療。

代表委員呼吁中國(guó)跟上立法腳步

2017年2月25日，我國(guó)首本以臨床實(shí)例為主的罕見(jiàn)病專(zhuān)著《可治性罕見(jiàn)病》出版，由上海市罕見(jiàn)病防治基金會(huì)聯(lián)合國(guó)內(nèi)各個(gè)領(lǐng)域的112名**，歷時(shí)一年多編寫(xiě)完成。

近年來(lái)，不少醫(yī)藥領(lǐng)域的全國(guó)人大代表和政協(xié)委員都在積極呼吁，國(guó)家應(yīng)通過(guò)立法支持和鼓勵(lì)孤兒藥的研發(fā)。在2017年的兩會(huì)上，全國(guó)人大代表、浙江貝達(dá)藥業(yè)董事長(zhǎng)丁列明在接受記者采訪(fǎng)時(shí)談到，今年2月，國(guó)務(wù)院辦公廳印發(fā)的《關(guān)于進(jìn)一步改革完善藥品生產(chǎn)流通使用政策的若干意見(jiàn)》中指出，“探索按罕見(jiàn)病、兒童、老年人、急(搶)救用藥及中醫(yī)藥(經(jīng)典方)等分類(lèi)審評(píng)審批，保障兒童、老年人等人群和重大疾病防治用藥需求”，表明黨中央和國(guó)務(wù)院已經(jīng)高度關(guān)注到罕見(jiàn)病患者的用藥問(wèn)題，但是我們還需要出臺(tái)和落地一系列行之有效的政策措施。

政府應(yīng)全方位扶持孤兒藥研發(fā)

“盡快制定國(guó)家罕見(jiàn)病定義和目錄，出臺(tái)相應(yīng)的孤兒藥法律法規(guī)，并設(shè)立孤兒藥研發(fā)管理機(jī)構(gòu)，通過(guò)國(guó)家科技專(zhuān)項(xiàng)加大對(duì)孤兒藥研發(fā)的資金支持，孤兒藥研發(fā)相關(guān)費(fèi)用采取50%的稅收優(yōu)惠政策。”丁列明介紹說(shuō)，我國(guó)目前孤兒藥的研發(fā)幾乎處于空白階段，罕見(jiàn)病患者的治療藥物基本依賴(lài)國(guó)外進(jìn)口，結(jié)果造成很多患者只能選擇昂貴的進(jìn)口藥或者無(wú)藥可用。我國(guó)的罕見(jiàn)病患者已成為一個(gè)亟待社會(huì)關(guān)注的弱勢(shì)群體，罕見(jiàn)病患者的用藥已經(jīng)成為我國(guó)重大的民生問(wèn)題。

有數(shù)據(jù)表明，在新藥研發(fā)中，臨床試驗(yàn)開(kāi)支龐大，而對(duì)于罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，本來(lái)患者群就不多，因此所需的臨床試驗(yàn)人數(shù)也是一個(gè)很困擾藥品研發(fā)機(jī)構(gòu)的難題。國(guó)外一些發(fā)達(dá)國(guó)家從政策層面扶持孤兒藥的研發(fā)、生產(chǎn)和上市，政府提供孤兒藥研發(fā)的科研資助，科研過(guò)程中免費(fèi)提供咨詢(xún)幫助，降低對(duì)企業(yè)的稅收金額。如美國(guó)FDA下設(shè)孤兒藥研發(fā)辦公室，負(fù)責(zé)批準(zhǔn)是否給予基金資助，基金可提供給制藥企業(yè)或?qū)W術(shù)機(jī)構(gòu)，資助臨床I期~III期試驗(yàn)過(guò)程。而日本對(duì)孤兒藥的支持體現(xiàn)在研發(fā)的全過(guò)程，從臨床前試驗(yàn)到臨床試驗(yàn)，均可享受基金支持。

為孤兒藥審批開(kāi)通**通道

“在新藥審批階段，為孤兒藥審批開(kāi)通**審評(píng)通道，孤兒藥臨床試驗(yàn)建議采取備案制。”丁列明提到，由于孤兒藥單體市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高等原因，單純依靠企業(yè)和市場(chǎng)機(jī)制將很難解決這個(gè)問(wèn)題，需要政府從政策層面加以引導(dǎo)，加大對(duì)孤兒藥研發(fā)的支持，鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)科研機(jī)構(gòu)和企業(yè)對(duì)罕見(jiàn)病和孤兒藥的研究和開(kāi)發(fā)。

丁列明介紹說(shuō)，美國(guó)政府自1983年頒布《孤兒藥法案》以后，建立了以資格認(rèn)定為基礎(chǔ)的孤兒藥研發(fā)激勵(lì)機(jī)制，即首先由政府機(jī)構(gòu)認(rèn)定研發(fā)的藥物為孤兒藥，當(dāng)被認(rèn)定為孤兒藥之后即可享受一系列的激勵(lì)政策，包括研發(fā)經(jīng)費(fèi)資助、開(kāi)通**注冊(cè)審批通道、減免審評(píng)費(fèi)用、稅收減免、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)、醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)支持等。該法案的出臺(tái)極大地推動(dòng)了美國(guó)孤兒藥的研發(fā)，截至2015年3月，美國(guó)FDA共認(rèn)定3345個(gè)孤兒藥，批準(zhǔn)孤兒藥488個(gè)。

調(diào)整孤兒藥市場(chǎng)準(zhǔn)入與醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)機(jī)制

“市場(chǎng)準(zhǔn)入方面，對(duì)孤兒藥的銷(xiāo)售采取直銷(xiāo)模式，由生產(chǎn)廠家直接銷(xiāo)售給醫(yī)療機(jī)構(gòu)，不必通過(guò)藥品集中招標(biāo)采購(gòu)，減少流通環(huán)節(jié)。同時(shí)為孤兒藥設(shè)立專(zhuān)門(mén)的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)目錄，建立由醫(yī)保基金、患者和第三方資助的費(fèi)用共付機(jī)制，孤兒藥上市后直接進(jìn)入報(bào)銷(xiāo)目錄。并且要在現(xiàn)有專(zhuān)利保護(hù)的基礎(chǔ)上，針對(duì)孤兒藥再設(shè)立適當(dāng)?shù)氖袌?chǎng)獨(dú)占期�！� 丁列明說(shuō)，當(dāng)前，中國(guó)經(jīng)歷三十多年的改革開(kāi)放，已經(jīng)躍升為全球第二大經(jīng)濟(jì)體，國(guó)家經(jīng)濟(jì)實(shí)力大增，我們現(xiàn)在有能力也有必要幫助罕見(jiàn)病患者，解決他們的用藥需求。

據(jù)記者了解，目前國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療費(fèi)用主要是按照現(xiàn)有醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)政策享受相應(yīng)的補(bǔ)償待遇。由于籌資水平的限制，只能由各地通過(guò)地方醫(yī)保(新農(nóng)合)基金支付能力等實(shí)際情況確定相應(yīng)的保障范圍，使得大多數(shù)罕見(jiàn)病患者所需要的許多特殊藥物和診療項(xiàng)目未能納入報(bào)銷(xiāo)范圍。

營(yíng)造優(yōu)越的孤兒藥研發(fā)政策環(huán)境

“目前，我國(guó)的藥品供應(yīng)保障制度政策體系是基于常見(jiàn)病、多發(fā)病體系來(lái)設(shè)計(jì)的，尚未有針對(duì)性和系統(tǒng)性地出臺(tái)專(zhuān)門(mén)罕見(jiàn)病用藥研發(fā)、定價(jià)、報(bào)銷(xiāo)和人才培養(yǎng)等各方面的激勵(lì)政策�！倍×忻鲝�(qiáng)調(diào)說(shuō)，希望在國(guó)家的大力支持下，在國(guó)內(nèi)營(yíng)造優(yōu)越的孤兒藥研發(fā)政策環(huán)境，調(diào)動(dòng)國(guó)內(nèi)企業(yè)對(duì)孤兒藥研發(fā)的積極性，為國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者提供吃得起的好藥，拯救和改善罕見(jiàn)病患者的生命和生存質(zhì)量。

責(zé)任編輯：田月華 www.pndqq.cn 2017-3-15 14:15:58

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