政策紅利 政策扶持加碼基因檢測

添加日期：2017年2月15日 閱讀：1162

2017甫開年，基因測序巨頭Illumina動作頻頻。從1月9日到13日，Illumina在今年的JPMorgan健康大會上發(fā)布了新一代測序系統(tǒng)NovaSeq，稱“旨在將來使基因組測序價格進(jìn)一步降至100美元”;此外，宣布與IBMWatson、飛利浦達(dá)成基因服務(wù)類合作計劃;與Bio-Rad實驗室聯(lián)合發(fā)布IlluminaBio-Rad單細(xì)胞測序方案等。

其中*引人矚目的新一代測序系統(tǒng)“NovaSeq”，被Illumina總裁兼CEOFrancisdeSouza稱作“Illumina創(chuàng)新歷**的一個*重要的拐點。如同2010年**發(fā)布HiSeqX將每個基因組的成本降至1000美元一樣，我們相信今日發(fā)布的NovaSeq架構(gòu)發(fā)展而來的系統(tǒng)，總有一天會將單個基因組的價格降至100美元。”

業(yè)內(nèi)一位人士表示：“這讓本來就占據(jù)巨大優(yōu)勢的Illumina又甩出了同類競爭者好幾個身位�！�

目前Illumina在基因測序產(chǎn)業(yè)鏈上利潤*大的上游設(shè)備和耗材領(lǐng)域占有*重的市場份額。根據(jù)公開數(shù)據(jù)，2016年全球主要基因測序設(shè)備公司銷售占比，前三分別為Illumina83.9%，ThermoFisher9.9%，Roche5.2%。

另一方面，Illumina不斷將觸手往中下游服務(wù)市場延伸。在去年年初的JP摩根健康醫(yī)療大會上，Illumina宣布成立針對癌癥早期篩查的血液基因檢測公司Grail，其投資者包括亞馬遜創(chuàng)始人杰夫·貝佐斯及微軟創(chuàng)始人比爾·蓋茨。

“據(jù)我們所知，Grail是該領(lǐng)域中**提供無癥狀液體活檢篩查的公司�！逼鋾r，Illumina全球公共關(guān)系總監(jiān)EricEndicott表示，絕大多數(shù)涉及新一代測序的公司都在采用Illumina的技術(shù)開發(fā)液體活檢產(chǎn)品，提供分析晚期病癥、監(jiān)測疾病治療過程或反復(fù)狀況的服務(wù)，“但它們尚不能針對無癥狀人群進(jìn)行篩查�！�

加上此次宣布與多家公司開展的基因數(shù)據(jù)、分析及服務(wù)類合作計劃，可以預(yù)見，Illumina正在不斷布局、掘金中下游市場。

基因測序行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分為：上游設(shè)備端，包括測序設(shè)備的研發(fā)制造和耗材及試劑生產(chǎn);中游的服務(wù)端主要為基因測序和數(shù)據(jù)分析服務(wù);下游應(yīng)用端面對科研機(jī)構(gòu)、醫(yī)院、制藥企業(yè)及個人消費等。

近年來，基因測序設(shè)備的更新迭代速度不斷加快，受益于此，基因測序成本也大幅下降。1986年，第*臺商用基因測序設(shè)備問世，19年后第二代測序設(shè)備出現(xiàn)，從第二代迭代到第三代設(shè)備時間縮短至5年。

目前基因測序領(lǐng)域上游技術(shù)測序儀、試劑主要被國外公司壟斷，由于技術(shù)門檻高，后來者很難從這一領(lǐng)域切入搶占市場，而上游巨頭們還在不斷通過大舉投資并購，布局中下游市場。

醫(yī)藥行業(yè)的發(fā)展與政策密不可分，《細(xì)胞制品研究與評價技術(shù)指導(dǎo)原則》(征求意見稿)出臺不到一個月，業(yè)內(nèi)已有約60億元的資本投入其中。上海市食品藥品監(jiān)督管理局副局長陳堯水表示，征求意見稿對細(xì)胞制品企業(yè)而言是一個特大的利好。

細(xì)胞制品是指來源于符合倫理學(xué)要求的細(xì)胞，按照藥品的管理規(guī)范，經(jīng)過體外適宜的培養(yǎng)和操作而制成的活細(xì)胞產(chǎn)品。近年來，隨著干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療和基因編輯等理論技術(shù)和臨床醫(yī)療探索研究的發(fā)展和日益完善，細(xì)胞治療擬作為藥品的研發(fā)已成為熱點，為一些重大及難治性疾病提供了新的思路和治療方法。

為規(guī)范和指導(dǎo)這類產(chǎn)品的開發(fā)與研究，征求意見稿是國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心在借鑒國內(nèi)外相關(guān)指導(dǎo)原則的基礎(chǔ)上，經(jīng)過前期調(diào)研、關(guān)鍵技術(shù)要點研討、初稿撰寫以及多次專題會和工作會議充分討論后形成的，于2016年12月16日出臺，截止時間為2017年1月25日。

此次征求意見稿不僅是免疫細(xì)胞治療行業(yè)的一劑強心針，也是一個大洗牌，促使提高產(chǎn)業(yè)門檻和監(jiān)管力度，讓缺乏核心技術(shù)、不符合水準(zhǔn)的企業(yè)自行淘汰，整個行業(yè)認(rèn)真按規(guī)范以安全為前提向前發(fā)展。

據(jù)KitePharma董事長ArieBelldegrun介紹，8年前已經(jīng)注意到，當(dāng)時一些化療、放療的技術(shù)窮盡也無法改變癌癥依舊進(jìn)展的事實。KitePharma公司逐步關(guān)注細(xì)胞療法，通過這種新型療法，有的患者已存活了七八年。和化療不一樣，該療法通過采集腫瘤患者外周血中的T細(xì)胞，體外把這個細(xì)胞進(jìn)行精準(zhǔn)的工程設(shè)計，使其具有識別并且殺傷腫瘤的功能，并回輸給患者從而在體內(nèi)通過靶向技術(shù)殺傷腫瘤細(xì)胞。

2016年12月，KitePharma宣布已向美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交生物制品許可申請(BLA)，就KTE-C19作為難治型侵襲性B細(xì)胞NHL患者的治療進(jìn)行滾動式申請�！皻W洲也在申請中，各個監(jiān)管機(jī)構(gòu)流程進(jìn)展速度非�？欤�今年有望獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)�！盇rieBelldegrun說，希望把這種技術(shù)通過科學(xué)的方法帶到中國，保證患者的安全，并通過可靠的方式生產(chǎn)。

1月10日，復(fù)星醫(yī)藥宣布通過旗下全資子公司在上海注冊成立中外合營企業(yè)，擬投資不超過8000萬美元，擬引進(jìn)KitePharma的CAR-T治療產(chǎn)品KTE-C19，為淋巴癌及白血病患者帶來**治療手段。上海血液學(xué)研究所所長陳賽娟表示，CAR-T療法在急性淋巴細(xì)胞白血病以及多發(fā)性骨髓瘤領(lǐng)域已有一些臨床研究，雖然還沒有達(dá)到治好惡性血液疾病的目標(biāo)，但是一種很有希望的方法，對于研究怎么治好癌癥，跨出了重要一步。不過，目前還有很多問題待解決，比如治療過程中出現(xiàn)的副作用細(xì)胞因子風(fēng)暴，還不知該如何應(yīng)對。

公開信息顯示，細(xì)胞因子風(fēng)暴，是指機(jī)體感染微生物后引起體液中多種細(xì)胞因子如TNF-α、IL-1、IL-6、IFN-α、IFN-β等迅速大量產(chǎn)生的現(xiàn)象，是引起急性呼吸窘迫綜合征和多器官衰竭的重要原因。

“形象點說就是，一個人出去叫了1000個人進(jìn)來幫忙，用槍頭把腫瘤細(xì)胞干掉，人體內(nèi)就好像在‘打仗’，一個點發(fā)生‘爆炸’后，附近冒的煙影響了旁邊的細(xì)胞。”一位參與過CAR-T治療過程的醫(yī)生介紹，如果觀測到患者一天之內(nèi)出現(xiàn)體溫上升、發(fā)燒癥狀，說明該方法在起作用。有些風(fēng)暴可以通過檢測，得出是由哪一個細(xì)胞因子引起，從而精準(zhǔn)調(diào)控，但如果沒有大量臨床數(shù)據(jù)積累，沒有標(biāo)志物判斷，只能通過傳統(tǒng)臨床表現(xiàn)推測，確實不易。

陳賽娟說：“在疾病惡性階段，是緩解后進(jìn)一步治好還是兇險的時候仍舊治療，是需要研究的問題。因為在治療過程中，細(xì)胞因子風(fēng)暴也會影響病人的生命。另外，有關(guān)疾病反復(fù)問題也需要進(jìn)一步研究。所以即便現(xiàn)在國內(nèi)外有一些細(xì)胞療法的產(chǎn)品，但在治療過程中也要慎重，探索*佳治療方案，以達(dá)到*好的治療效果�！�

業(yè)內(nèi)人士稱，這一過程中，不僅需要多方合作加強基礎(chǔ)研究，還要加強臨床研究，為國家有關(guān)部門提供一些先行先試的建議或戰(zhàn)略規(guī)劃決策，從而為攻克癌癥做貢獻(xiàn)。

責(zé)任編輯：田月華 www.pndqq.cn 2017-2-15 16:32:40

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