基因療法全球研發(fā)進(jìn)展及在研藥物報告

    添加日期:2016年11月9日 閱讀:2236

    盡管基因療法在過去的20年里經(jīng)歷了起起伏伏,但數(shù)據(jù)表明在研基因療法的數(shù)量現(xiàn)在正處于歷史*高點(diǎn)。就疾病領(lǐng)域來看,癌癥與罕見病集中了*多的基因療法研發(fā)力量。雖然大制藥公司目前在基因療法領(lǐng)域的研發(fā)投入并不及較小的制藥公司,但隨著*近幾年基因療法的獲批及上市,可以預(yù)計(jì)大公司未來也將加大其在該領(lǐng)域的投入。

    基因治療屢次被稱為“下一個熱點(diǎn)”。自20世紀(jì)90年代末經(jīng)歷了極端臨床死亡率后,也不乏有報道稱這一領(lǐng)域的投資已越來越少。但就我們從Pharmaprojects的數(shù)據(jù)觀察到趨勢而言(如圖1),基因治療研究從未真正消失。事實(shí)上,處于研發(fā)階段的基因療法的數(shù)量現(xiàn)在正處于歷史*高點(diǎn)。

    盡管基因療法在研數(shù)量在2009至2011年間和2012至2013年間呈收縮態(tài)勢,但其后幾年則在化合物研發(fā)數(shù)量上有非常顯著的增幅 —— 2014-2015增幅為37%, 2015-2016增幅高達(dá)47%。但是,這仍然是一個高風(fēng)險領(lǐng)域。 Juno Therapeutics 的 CAR T細(xì)胞基因治療候選藥物即是一個典型的例子 —— 因二期試驗(yàn)中有3起死亡案例而不得不暫停了一段時間。另一個*近的例子是Adaptimmune的一項(xiàng)關(guān)于粘液樣圓形細(xì)胞脂肪肉瘤的T細(xì)胞療法關(guān)鍵研究NY-ESO SPEAR® 收到FDA的部分臨床試驗(yàn)暫停的要求。盡管Adaptimmune聲稱這與安全因素?zé)o關(guān)。

    圖2顯示了目前已進(jìn)入臨床前和臨床發(fā)展階段的基因治療化合物。 在501個處于積極研發(fā)的化合物中,大多數(shù)處在臨床前期,而二期的略多于一期,只有極少數(shù)在三期。在許多藥物開發(fā)領(lǐng)域,大多數(shù)化合物到臨床前階段之后就終止了。 在基因療法領(lǐng)域, 只有33%的化合物仍處于積極開發(fā)階段 —— 而66%的項(xiàng)目,不是暫停就是在調(diào)查后被終止,又或是沒有進(jìn)一步的信息表明它們?nèi)栽谶M(jìn)行。

    如圖3所示,針對罕見疾病及癌癥的基因療法遠(yuǎn)遠(yuǎn)超過任何其他疾病組。 針對癌癥的化合物目前有693種,其中包括仍在研發(fā)以及不再研發(fā)的的化合物。 有意思的是,這兩個集中了*多在研基因療法的疾病組,一個是*小*細(xì)分的疾病領(lǐng)域,而另一個則是甚至可以說是制藥行業(yè)*大的疾病領(lǐng)域。許多針對罕見病的在研基因療法也被授予孤兒藥資格。

    上市的基因療法藥物一覽

    目前,已上市的基因療法藥物有6個(見表1)。*早上市的兩個是在中國市場的用于治療頭頸癌的藥物,分別是由深圳賽百諾研發(fā)并于2004年上市的今又生(Gendicine)和由上海三維生物在2006年上市的安柯瑞(Oncorine )。

    第三個是由Epeius開發(fā)同樣也是用于治療癌癥的Rexin-G, 在2007年于菲律賓上市。之后是VEGF 165基因療法Neovasculgen, 由Human Stem Cell Institute開發(fā)并于2012年9月在俄羅斯市場推出 。

    去年又有兩個基因治療藥物上市,分別是治療黑色素瘤的Imlygic和治療脂蛋白脂肪酶缺乏癥的Glybera。因后者是**在歐洲上市的基因療法藥物而曾被廣泛報道,但在商業(yè)回報方面令人失望 —— 據(jù)報道,極高的定價導(dǎo)致其目前為止只有一個應(yīng)用案例。

    領(lǐng)跑基因療法在研藥物的公司(非癌癥領(lǐng)域)

    我們再來看一看現(xiàn)在擁有在研基因療法項(xiàng)目的公司有哪些。從圖4不難發(fā)現(xiàn),許多小型的并不十分知名的公司在治療非癌癥以及細(xì)分罕見病基因療法研發(fā)領(lǐng)域相當(dāng)活躍。不過,目前走在非癌癥基因療法領(lǐng)域*前面的非GSK莫屬 —— 從圖4可以看到,GSK是這一梯隊(duì)中**一個擁有已獲批產(chǎn)品的公司。該基因療法用于治療腺苷脫氨酶缺乏癥,已被歐盟批準(zhǔn)。此外,GSK還有兩個二期候選藥物,分別用于治療溶酶體貯積病異染性腦白營養(yǎng)不良和免疫系統(tǒng)功能障礙Wiskott-Aldrich綜合癥。

    Spark Therapeutics擁有*多候選藥物,共有4個—— 3個二期以及1個三期基因療法用于治療罕見眼疾和B型血友病。

    藍(lán)鳥生物則擁有*多三期基因療法藥物,其中之一便是之前被廣泛炒作的用于治療地中海貧血癥的LentiGlobin。該藥在β-地中海貧血患者中有非常積極的臨床試驗(yàn)結(jié)果,并且和每月輸血的標(biāo)準(zhǔn)治療方法相比,兩次治療之間可以相隔幾個月。

    Genethon的用于治療Leber s遺傳性視神經(jīng)萎縮的候選藥物*近在二、三期試驗(yàn)中有喜人結(jié)果。

    表2顯示的是已進(jìn)入到三期的候選藥物,并已經(jīng)獲得FDA快速通道或突破性療法資格。這些藥物被認(rèn)為可以滿足醫(yī)藥市場的需求并能比現(xiàn)有療法為患者帶來更顯著的改善。

    領(lǐng)跑基因療法在研藥物的公司(癌癥領(lǐng)域)

    在癌癥領(lǐng)域,基因療法的研發(fā)主力亦來自于較小的公司。雖然癌癥領(lǐng)域?qū)τ诖笾扑幑镜闹匾晕阌怪靡,但是許多公司至今還是不愿將研發(fā)經(jīng)費(fèi)投入在基因療法上的研究上。就目前研發(fā)進(jìn)度來看,抗癌基因療法中尚未有獲批的候選藥物。

    NewLink Genetics和Transgene各有2個二期和2個三期的抗癌基因療法。Kite Pharma則有5個均在二期的抗癌基因療法。緊隨其后的是Prescient Therapeutics 和Advatagene, 各有1個二期和1個三期的抗癌基因療法(見圖5)

    文章來源:

版權(quán)與免責(zé)聲明:

1.凡本網(wǎng)注明“來源:1168醫(yī)藥招商網(wǎng)”的所有作品,均為廣州金孚互聯(lián)網(wǎng)科技有限公司-1168醫(yī)藥招商網(wǎng)合法擁有版權(quán)或有權(quán)使用的作品,未經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)不得轉(zhuǎn)載、摘編或利用其它方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權(quán)使用作品的,應(yīng)在授權(quán)范圍內(nèi)使用,并注明“來源:1168醫(yī)藥招商網(wǎng)http://pndqq.cn”。違反上述聲明者,本網(wǎng)將追究其相關(guān)法律責(zé)任。

2.本網(wǎng)轉(zhuǎn)載并注明自其它來源(非1168醫(yī)藥招商網(wǎng))的作品,目的在于傳遞更多信息,并不代表本網(wǎng)贊同其觀點(diǎn)或和對其真實(shí)性負(fù)責(zé),不承擔(dān)此類作品侵權(quán)行為的直接責(zé)任及連帶責(zé)任。

3.其他媒體、網(wǎng)站或個人從本網(wǎng)轉(zhuǎn)載時,必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源,并自負(fù)版權(quán)等法律責(zé)任。

4.如涉及作品內(nèi)容、版權(quán)等問題,請?jiān)谧髌钒l(fā)表之日起一周內(nèi)與本網(wǎng)聯(lián)系,否則視為放棄相關(guān)權(quán)利。聯(lián)系郵箱:1753418380@qq.com。

同仁雙寶北同世家疼痛冷敷凝膠20g

同仁雙寶北同世家疼痛冷敷凝膠20g(短時間見效,高復(fù)購)

聯(lián)系電話:19937853017

【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷。【使用方法】外用。將本品適量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。

同仁雙寶北同世家疼痛冷敷凝膠30g

同仁雙寶北同世家疼痛冷敷凝膠30g(短時間見效,高復(fù)購)

聯(lián)系電話:19937853017

【適用范圍】用于緩解頸、肩、腰、腿及閉合性軟組織疼痛、腫脹等不適癥狀人群的物理冷敷。【使用方法】外用。將本品適量直接涂抹于不適部位,輕輕按摩2-3分鐘,每日2-3次。

本文標(biāo)簽: 基因療法 藥物
版權(quán)所有 1168醫(yī)藥保健品招商網(wǎng)-pndqq.cn Copyright © 2008-2024 廣州金孚互聯(lián)網(wǎng)科技有限公司
互聯(lián)網(wǎng)藥品信息服務(wù)證書編號 (粵)-經(jīng)營性-2024-0324網(wǎng)站備案/許可證號:粵ICP備14090958號-1公網(wǎng)安備粵公網(wǎng)安備 44011102000390號
1168醫(yī)藥保健品招商網(wǎng)專業(yè)提供:醫(yī)藥等產(chǎn)品信息的網(wǎng)站招商平臺,打造中國成交率最高的網(wǎng)絡(luò)醫(yī)藥招商網(wǎng)站→返回頂部←
本網(wǎng)站只提供信息交流服務(wù),不提供任何藥品銷售服務(wù),不對交易過程擔(dān)負(fù)任何法律責(zé)任,請交易雙方謹(jǐn)慎交易,以確保雙方的合法權(quán)益 →返回首頁←